اطلاعات دارویی آگالسیداز بتا

● آگالسیداز بتا یک درمان جایگزین آنزیمی است که در درمان بیماری فابری استفاده می شود.

● این دارو با ارائه یک شکل مصنوعی از آنزیم آلفا-گالاکتوزیداز A که در افراد مبتلا به بیماری فابری کمبود دارد، کار می کند.

● فقدان این آنزیم منجر به تجمع ماده‌ای چرب به نام گلوبوتریاوسیل سرامید (GL-3) در سلول‌ها و اندام‌های مختلف می‌شود و علائم مشخصه بیماری فابری را ایجاد می‌کند.

● با تزریق داخل وریدی آگالسیداز بتا، آنزیم از دست رفته جایگزین می‌شود و امکان تجزیه GL-3 و کاهش تجمع آن را فراهم می‌کند، بنابراین علائم را کاهش می‌دهد و پیشرفت بیماری را کند می‌کند.

● فارماکودینامیک آگالسیداز بتا شامل نقش آن به عنوان یک آنزیم برون زا است که جایگزین آنزیم کمبود آلفا-گالاکتوزیداز A در بیماران مبتلا به بیماری فابری می شود.

● آگالسیداز بتا با تسهیل تجزیه GL-3 به کاهش تجمع این ماده چرب در سلول ها و بافت ها کمک می کند و منجر به بهبود عملکرد اندام ها و تسکین علائم می شود.

● پس از تجویز داخل وریدی آگالسیداز بتا، آنزیم در سرتاسر بدن توزیع می شود و سلول ها و بافت هایی را که در آن GL-3 تجمع می یابد هدف قرار می دهد.

● آگالسیداز بتا نیمه عمر نسبتاً کوتاهی دارد و برای حفظ سطح درمانی آنزیم در بدن نیاز به تزریق منظم هر دو هفته یکبار دارد.

● حذف آگالسیداز بتا از طریق کاتابولیسم و جذب سلولی انجام می شود.

● آگالسیداز بتا برای درمان طولانی مدت جایگزینی آنزیم در بیماران مبتلا به بیماری فابری، یک اختلال ژنتیکی ناشی از کمبود آنزیم آلفا-گالاکتوزیداز A نشان داده شده است.

● این برای جایگزینی آنزیم از دست رفته یا کمبود در بیماران مبتلا به بیماری فابری برای کاهش تجمع برخی از مواد چرب (گلوبوتیاوسیل سرامید) در سلول ها و اندام های مختلف استفاده می شود.

● دوز آگالسیداز بتا ممکن است بسته به وزن فرد و شدت بیماری فابری متفاوت باشد.

● این دارو به صورت انفوزیون داخل وریدی تجویز می شود و معمولاً هر دو هفته یکبار تجویز می شود.

● دوز و برنامه درمانی خاص باید توسط یک پزشک با تجربه در مدیریت بیماری فابری و درمان جایگزینی آنزیم تعیین شود.

● نظارت منظم بر پاسخ بیماران به درمان برای اطمینان از نتایج مطلوب ضروری است.

● حساسیت مفرط

واکنش‌های مربوط به انفوزیون:
● برخی از بیماران ممکن است واکنش‌های مرتبط با انفوزیون مانند تب، لرز، بثورات پوستی، سردرد یا مشکل در تنفس را در طول یا مدت کوتاهی پس از دریافت آگالسیداز بتا تجربه کنند.

● ممکن است برای کاهش خطر این واکنش ها قبل از دارو با آنتی هیستامین ها و کورتیکواستروئیدها تجویز شود.

واکنش های آلرژیک:
● واکنش های آلرژیک شدید، از جمله آنافیلاکسی، در برخی از بیماران دریافت کننده آگالسیداز بتا گزارش شده است.

● هیچ تداخل دارویی خاصی با آگالسیداز بتا گزارش نشده است.

● با این حال، اطلاع رسانی به پزشک در مورد تمام داروها و مکمل هایی که بیمار مصرف می کند ضروری است تا اطمینان حاصل شود که هیچ تداخل احتمالی وجود ندارد.

واکنش های حساسیت بیش از حد:
● بیماران ممکن است واکنش های آلرژیک از جمله آنافیلاکسی را در حین یا پس از مصرف تجربه کنند.

● نظارت دقیق در طول انفوزیون ضروری است و مراقبت های پزشکی مناسب باید به راحتی در دسترس باشد.

آنتی بادی های از قبل موجود:
● برخی از بیماران ممکن است آنتی بادی هایی علیه آگالسیداز بتا ایجاد کنند که می تواند اثربخشی درمان را کاهش دهد.

● نظارت منظم برای ارزیابی وجود این آنتی بادی ها ضروری است.

● ایمنی آگالسیداز بتا در دوران بارداری ثابت نشده است.

● به طور کلی توصیه می شود از مصرف آگالسیداز بتا در دوران بارداری خودداری کنید، مگر اینکه فواید بالقوه آن به وضوح بیشتر از خطرات آن باشد.

● افراد باردار مبتلا به بیماری فابری باید در مورد خطرات و مزایای درمان با پزشک صحبت کنند.

● آگالسیداز آلفا: آگالسیداز آلفا شکل دیگری از درمان جایگزینی آنزیم آلفا-گالاکتوزیداز A است که در درمان بیماری فابری استفاده می شود.