اطلاعات دارویی میگلوستات

عملکرد میگلوستات به عنوان یک مهار کننده رقابتی و برگشت پذیر آنزیم گلوکوزیل سرامید سنتتاز، آنزیم اولیه در مجموعه  واکنش های سنتز اکثر گلیکوز اسفینگولیپید ها، است. هدف درمان با داروی میگلوستات کاهش سرعت  بیوسنتز گلیکوز اسفینگولیپیدها است تا میزان سوبسترا گلیکوز اسفینگولیپید به سطحی کاهش یابد که فعالیت آنزیم گلوکوسربروزیداز معیوب کاراتر باشد باشد (درمان با کاهش میزان سوبسترا)، و تجمع گلوکوسربروزیداز ماکروفاژها کاهش یابد.

در آزمایشات بالینی، داروی میگلوستات حجم کبد و طحال، و میزان هموگلوبین و تعداد پلاکت ها را بهبود داده است. مهار سنتز گلیکواسفینگولیپیدها موجب کاهش میزان ذخیره چربی درون سلولی، بهبود جذب اندوزومی فاز مایع و بهبود حمل و نقل لیپیدی در لنفوسیت های B خون محیطی بیماران گوچر می شود که منجر به کاهش تجمع نوروتوکسیک گانگلیوزید G_M2 و G_M3 ، لاکتوزیل سرامید و گلیکوزیل سرامید می شود که از آسیب بیشتر عصبی پیشگیری می کند.

 سایر مطالعات نشان می دهد که میگلوستات می تواند به طور غیرمستقیم هموستاز کلسیم داخل سلولی را از طریق اثراتش بر سطح گلیکوزیل سرامید تعدیل کند و شواهد نشان داده اند که عامل آغازی در پاتوژنز بیماری گوچر اختلال هموستاز کلسیم به خاطر ذخیره اسفینگوزین است. بنابراین اثر میگلوستات بر سطوح کلسیم داخل سلولی ممکن است بر مکانیسم پاتوژنیک نهفته بیماری اثر مهمی بگذارد.

نیمه عمر: 6-7 ساعت

زمان رسیدن به حداکثر غلظت پلاسمایی: 2-2.5 ساعت

فراهمی زیستی: 97٪

پروتئین وابسته: به پروتئین های پلاسما متصل نیست

حجم توزیع: 83-105 لیتر

متابولیسم: متابولیزه نمی شود

دفع: ادرار

بیماری گوچر (گوشه) نوع 1

بیماری گوچر (گوشه)

بزرگسالان

100 میلی گرم خوراکی هر 8 ساعت؛ کاهش به یک بار در روز یا هر 12 ساعت برای بیماران با عوارض جانبی

کودکان

ایمنی و کارایی ثابت نشده است

ازدیاد حساسیت به این دارو یا ترکیبات موجود در آن

میگرن , اسهال , سردرد , کاهش وزن , تهوع , دردشکمی , استفراغ , سرگیجه , بی اشتهایی , لرزش , نفخ , ترومبوسایتوپنی , اختلالات بینایی , درد اپی گاستر , اختلال حافظه , انبساط شکمی

ایمیگلوسراز

مواردی از نوروپاتی محیطی گزارش شده است. بیماران باید در یک دوره 6 ماهه ارزیابی اولیه و مکرر عصبی را انجام دهند؛ در صورت پیشرفت علائم، درمان را متوقف کنید

ممکن است تشدید لرزش موجود رخ دهد که ممکن است در طول زمان رفع شود یا با کاهش دوز بهبود یابد؛ در صورت عدم بهبود ممکن است درمان قطع شود.

اجتناب از مصرف غذاهای با کربوهیدرات بالا در طول درمان برای کاهش عوارض جانبی اسهال؛ کاهش وزن به خاطر اسهال .شیوع در طول زمان کاهش خواهد یافت.

ممکن است اسپرماتوژنز و پارامترهای اسپرم را تحت تاثیر قرار دهد؛ بیماران مرد باید از روش های ضد بارداری قابل اعتماد استفاده کنند

ممکن است کلیرانس سرزایم (ایمیگلوسراز ) را افزایش دهد؛ مصرف همزمان توصیه نمی شود

کاهش خفیف تعداد پلاکت ها گزارش شده است؛ خونریزی گزارش نشده است

• شما ممکن است به راحتی خونریزی کنید مراقب باشید و از آسیب اجتناب کنید. از مسواک نرم و لوازم اصلاح برقی استفاده کنید.
• عملکرد خونی را طبق دستور پزشک بررسی کنید.
• این دارو ممکن است مدفوع شل (اسهال) ایجاد کند. اگر دفع مدفوع شل (اسهال) دارید، با پزشک خود در مورد راه های کاهش این اثر صحبت کنید. مصرف داروی میگلوستات را بدون صحبت با پزشک خود متوقف نکنید.
• از رژیم غذایی تجویز شده پیروی کنید.
• این دارو ممکن است در بعضی موارد بر رشد کودکان و بعضی نوجوانان اثر بگذارد. آنها ممکن است نیاز به کنترل رشد منظم داشته باشند. با دکتر صحبت کنید.
• اگر باردار یا دارای قصد بارداری هستید، به پزشک خود بگویید. شما باید در مورد مزایا و خطرات استفاده از میگلوستات در حین بارداری صحبت کنید.
• بهتر است میگلوستات را در بین وعده های غذایی یا طبق دستور پزشک مصرف کنید.
• میگلوستات را در ساعت ثابتی از روز مصرف کنید.
• برای به دست آوردن بیشترین سود، دوزی را از دست ندهید.
• حتی با وجود احساس بهبودی مصرف میگلوستات را طبق دستور پزشک ادامه دهید.

• از دوز فراموش شده صرف نظر کنید.از دوبرابر کردن یا افزایش دوز خودداری کنید.

X ( مصرف در بارداری ممنوع است)

الیگلوستات